Par Steven Reinberg

HealthDay Reporter

MERCREDI, 26 décembre 2018 (HealthDay News) - Selon des conclusions très préliminaires, un médicament contre la polyarthrite rhumatoïde existant semblait guérir une femme d'une maladie rare mais potentiellement mortelle appelée sarcoïdose.

Après 10 mois d'utilisation, le tofacitinib (Xeljanz) a semblé éliminer tous les symptômes de la femme, qui avait essayé de nombreux traitements standard sans succès.

La sarcoïdose est une maladie inflammatoire qui affecte plusieurs organes. Alors que certains patients guérissent sans traitement, d’autres souffrent de dommages aux poumons, au cœur, aux ganglions lymphatiques, à la peau et à d’autres organes. Sur la peau, cela peut causer des lésions défigurantes.

La maladie "altère le système immunitaire, ce qui entraîne une augmentation de l'inflammation dans le corps", a expliqué le Dr Anup Singh, pneumologue au Lenox Hill Hospital de New York.

"Cette inflammation accrue peut provoquer des symptômes non spécifiques comme la toux, la perte de poids, des éruptions cutanées, des douleurs articulaires et des gonflements, des palpitations, des difficultés à respirer, des maux de tête ou une perte de vision", a déclaré Singh, qui n'a pas participé à la nouvelle étude.

La nouvelle recherche a été dirigée par le Dr Nkiruka Emeagwali, chercheur clinique à la Yale Medical School. Elle a ajouté que les traitements actuels contre la sarcoïdose comprennent les stéroïdes ou le médicament anti-inflammatoire appelé méthotrexate. Toutefois, ni les deux ne sont efficaces, et les deux peuvent causer des effets secondaires graves, ont noté les chercheurs.

L'équipe de Yale a suspecté - sur la base des données d'essais antérieurs - que le médicament Xeljanz pour la polyarthrite rhumatoïde pourrait aider. Il appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs de JAK, car ils agissent selon une voie biochimique spécifique appelée Jak-STAT.

Les chercheurs avaient déjà utilisé cette classe de médicaments pour traiter avec succès d'autres maladies chroniques de la peau telles que le vitiligo, l'alopécie areata et l'eczéma.

Dans la nouvelle étude, une femme de 48 ans atteinte de sarcoïdose prenait Xeljanz deux fois par jour pendant plusieurs mois. L’équipe de Yale a rapporté dans le numéro du 27 décembre que ses lésions cutanées avaient presque disparu. New England Journal of Medicine.

"Pendant le traitement, non seulement sa maladie de peau disparaît, mais il n'y a pas d'activation de cette voie", a déclaré le chercheur Nkiruka Emeagwali, chercheur à la Yale Medical School, dans un communiqué de presse publié à Yale.

En outre, les chercheurs ont examiné les données génétiques d'un autre patient avant et pendant le traitement, ce qui a prouvé que la voie Jak-STAT était impliquée.

A continué

"Nous prévoyons d'évaluer l'activation de la voie Jak-STAT dans le liquide pulmonaire et le sang de plus de 200 patients atteints de sarcoïdose pulmonaire et multiorganique", a-t-elle déclaré.

Les résultats sont en cours de test dans un essai clinique. Si elles sont confirmées, elles pourraient représenter une avancée majeure pour les patients atteints de sarcoïdose, ont indiqué les chercheurs.

"Une maladie souvent redoutable, qui à ce jour ne dispose d'aucun traitement efficace et fiable, peut maintenant être ciblée par les inhibiteurs Jak", a déclaré le chercheur principal, le Dr Brett King, professeur associé de dermatologie à Yale. "Nous avons un médicament relativement sûr qui fonctionne."

Singh a noté que le patient avait épuisé de nombreuses voies de traitement.

Elle "a été traitée avec plusieurs médicaments anti-inflammatoires incluant des stéroïdes oraux et du méthotrexate pendant huit ans - sans aucune amélioration des symptômes", a-t-il déclaré.

Son succès dans l'élimination des symptômes de sarcoïdose tout en prenant Xeljanz "suggère qu'il existe une voie différente de notre système immunitaire qui est également impliquée dans l'inflammation observée chez les patients atteints de sarcoïdose", a déclaré Singh.

Mais il a insisté sur le fait qu'il était essentiel de poursuivre les études avant que le médicament ne devienne un traitement de première intention.

"Ce rapport de cas nous a donné l'espoir d'une nouvelle alternative de traitement sous la forme de tofacitinib", a déclaré Singh, mais le médicament "restera une option expérimentale jusqu'à ce que les résultats des futures études soient disponibles".